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ng28南宫已于1月26日向日本医药品和医疗器械治理局(PDMA)提交了超高剂量甲钴胺的新药申请(NDA)(开发代码:E0302),该药用于治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症(ALS)。超高剂量甲钴胺于2022年5月获得了日本厚生劳动�。∕HLW)的孤儿药认定。
该申请是基于德岛大学梶龍兒特聘教授(首席研究员)、德岛大学生物医学研究生院神经内科和泉唯信教授(协调研究员)和千叶大学医学研究生院神经内科桑原聡教授(协调研究员)的研究小组进行的,以评估超高剂量甲钴胺对早期?ALS?患者的疗效和宁静性为目的的,?JETALS(日本?ALS?超高剂量甲钴胺早期试验)的III期实验结果提出的。JETALS?的研究结果已宣布在同行评审期刊《JAMA?Neurology》上。
ALS是一种难治性、进行性神经退行性疾病,由于运动神经元功效障碍而导致的肌肉严重萎缩和无力。由于该病症死亡的主要原因是因呼吸肌瘫痪导致的呼吸衰竭,在不使用人工呼吸器的情况下,患者会在发病后约莫?3?到?6?年内死亡。据预计,日本的患者人数约为?10?000?人。目前,还没有针对ALS的有效疗法,且在日本和其他国家获得批准的药物数量有限,因此这种疾病的医疗需求尚未获得满足。
ng28南宫将神经病学视为重点治疗领域之一,作为一家“hhc”公司(human?health?care,体贴人类健康),ng28南宫致力于满足神经病学领域尚未获得满足的医疗需求,为进一步提升患者和日常生活领域的人们的福祉做出孝敬。
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